MPF cobra terapia gênica para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) no Pará — Procuradoria da República no Pará

MPF cobra terapia gênica para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) no Pará

Tratamento inédito corrige falha genética, retarda progressão da doença e melhora perspectiva de sobrevida e qualidade de vida

O Ministério Público Federal (MPF) abriu um inquérito para apurar e cobrar a efetiva disponibilização do tratamento de terapia gênica (que modificações no material genético das células) para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) 5q, tipos 1 e 2, no estado do Pará. A investigação busca garantir o acesso ao medicamento Zolgensma, uma terapia inovadora incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS) este ano.

O objetivo do inquérito é verificar se os recursos públicos federais do Fundo Nacional de Saúde estão sendo aplicados para assegurar que o tratamento chegue aos pacientes no Pará, apurando a habilitação de estabelecimentos de saúde para realizar o procedimento. A AME é uma doença rara, genética e progressiva que afeta os neurônios motores, comprometendo funções vitais como respirar, engolir e se mover.

Como parte das diligências, o MPF definiu uma série de providências para esclarecer o cenário da oferta do tratamento no estado. Foram requisitadas informações à Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR) do Ministério da Saúde, à Superintendência Estadual do Ministério da Saúde no Pará, à Secretaria de Estado de Saúde Pública (Sespa) e à Secretaria Municipal de Saúde de Belém (Sesma).

Entre as informações solicitadas pelo MPF estão:

• a lista de pacientes com AME no Pará, com detalhamento das crianças diagnosticadas com os tipos 1 e 2;
• se os pacientes no estado já foram acolhidos e realizaram os exames preparatórios para se submeterem à terapia gênica;
• se o serviço de referência para a terapia no Pará (que, segundo notícia do site do Ministério da Saúde, é o Hospital Universitário Bettina Ferro) cumpre os requisitos de portaria da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do Ministério da Saúde (Portaria SAES/MS 3.080, de 29 de julho de 2025), que normatiza a habilitação dos hospitais;
• a comprovação de tratativas com hospitais públicos ou particulares para que se tornem estabelecimentos de referência habilitados para o tratamento.

Adicionalmente, o MPF solicitou à CGRAR informações sobre o estágio atual do custeio e aquisição dos medicamentos para a terapia, independentemente de decisões judiciais. O Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname) também foi notificado para fornecer informações e sugestões que considere pertinentes.

Saiba mais – Portaria do Ministério da Saúde (SAES/MS – 3.080/2025) estabelece os critérios técnicos para que hospitais possam realizar a infusão da terapia gênica, garantindo a segurança e a qualidade do atendimento. A habilitação dos serviços é um passo fundamental para que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso equitativo ao tratamento, que tem o potencial de modificar a história natural da doença. O Zolgensma atua diretamente na causa da AME, corrigindo a falha genética e oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida aos pacientes.

Inquérito Civil nº 1.23.000.002488/2025-16